何謂臨床試驗

Date: 18 Feb posted by 許耀峻醫師學術天地

甚麼是臨床試驗

醫院或研究機構以人為試驗對象的研究就叫做臨床試驗，也可稱作人體試驗。臨床試驗的目的是因為許多的治療方式、藥品、與醫療器材在人體實際應用的狀況，不一定和動物試驗的結果相同。由於新的治療方式運用在人體的情形並不清楚，因此廣泛運用之前，必須收集相關資訊，特別是有效性與安全性，這樣才能夠知道該治療方式是否適合病患。

臨床試驗的審查過程

由於臨床試驗屬於研究性質，必須計畫周詳後妥善執行，以避免受試者的各項權益受到損害。國際上有關臨床試驗的通則是依循由世界醫學會(world medical association)制定的赫爾辛基宣言(第一版頒布於1964，最新修訂於2013)，這也是現代醫學倫理規範的準則。在台灣，執行臨床試驗須符合法規要求，包括醫療法，人體試驗管理辦法，藥品優良臨床試驗準則等等，研究者必須先將臨床試驗計畫書送至人體試驗委員會，交由與該試驗無利益衝突的委員審查，核准通過後，才能開始執行。本院根據法律規定，訂定臨床試驗的審查機制如下圖。

受試者知情同意與權益保護

臨床試驗既然以人體為研究對象，除了盡可能減少受試者受傷害的風險，還必須尊重受試者是否願意參加的意願，因此臨床試驗主持人及醫院有義務針對臨床試驗時可能面臨的各種問題，主動且充分的告知受試者，並回答受試者的任何疑惑。另一方面，參與臨床試驗前，受試者應全面瞭解自身權益，在參與前做好謹慎評估，確認清楚後才參加試驗。為了告知受試者相關訊息，使其明瞭且參酌是否參與試驗之所有因素，受試者須自願簽署願意參加試驗之文件，稱為受試者知情同意書(常簡稱同意書)，以表示研究者希望受試者是在完全了解該臨床試驗（包括可能的好處及危險性）之後才決定是否參與的，基於此精神，受試者有權詢問與該試驗相關的任何問題，以謹慎地考慮是否同意參加。

常見Q and A

何謂對照組？

臨床試驗為了探討某種治療是否安全有效，常會將受試者分為實驗組及對照組，實驗組接受該治療，而對照組則否，因此對照組的目的是用來「對照」實驗組的結果。對照組所接受的處置，通常為標準照護(stand of care)，如此才能評估新治療的價值。

何謂隨機分配？

隨機分配表示不管研究人員或是受試者都不能選擇誰是實驗組或對照組，完全是由機率決定(像丟銅板一樣)。這麼作目的在於將人為或非人為所造成的偏差減至最低，以確保試驗的結果不是由偏誤(bias)造成。

何謂安慰劑 (placebo)？

所謂安慰劑是指不含任何藥理成分的製劑，在外觀上與所試驗的藥物相同，一般是以澱粉為製成主成分。對照組使用安慰劑的原因是為了避免安慰劑效應(placebo effect) 干擾臨床試驗結果。所謂安慰劑效應是指病人雖然得到無效的治療，但卻因為“信心”，“預期”或“相信”該治療有效，使得症狀得到舒緩的現象，也稱作受試者期望效應 （subject-expectancy effect）。使用安慰劑的臨床試驗往往還會採取雙盲的設計，這是為了確保研究結果不被人為扭曲，所以不管是研究者或是受試者都不知道服用的是新治療或是安慰劑。

不參加會不會得罪醫生？

參與臨床試驗並非受試者的義務，因此不用擔心不參加會“對不起”醫師。赫爾辛基宣言，受試者有權選擇參與或拒絕臨床試驗，不參加或中途想退出，也不須具備任何理由向研究人員解釋。醫療院所及醫護人員不得因為受試者拒絕或退出臨床試驗的任何決定，而影響其醫療照護的權益。

甚麼情形可以退出？

一般臨床試驗會有所謂的試驗終點或追蹤期限，也就是計劃設定的研究終點。若發生較嚴重的不良反應事件或是過敏反應，不管該事件是否與試驗中的新治療有因果關係，受試者往往就終止或退出試驗。事實上，在試驗過程中受試者可隨時撤銷同意，中途退出試驗，不需向研究者解是任何理由，且不需擔心是否會引起任何不愉快或影響其日後醫師的醫療照顧。另一方面，研究者亦可能於必要時提前中止試驗，例如期中分析已獲致結論，無須再繼續研究。

有疑問應該問誰？

若參與在本院執行的臨床試驗，加入前或試驗過程中，都可以向研究人員提出疑問，要求解答。若對自身權益有意見或懷疑因參與研究而受傷害時，也可與本院之人體試驗委員會聯絡，聯絡方式記載於每一份受試者同意書。此外，我國亦有“台灣受試者保護協會”可接受臨床試驗受試者的諮詢。